FDA 首份以患者为中心的药物开发指南定稿

美国 FDA 于 6 月 16 日发布定稿指南《以患者为中心的药物开发计划：收集全面且有代表性的信息行业指南》，指导研究者、产品开发者以及其他利益相关者如何收集和提交全面且有代表性的患者意见信息用于医药产品开发和监管决策。

这一定稿指南是一系列四篇指南中的第一篇，这个系列的指南将概述以患者为中心的药物开发（PFDD），“逐步解决利益相关者如何收集和提交患者体验数据以及其它相关信息，用于医药产品开发和监管决策。”《21 世纪医药法案》中包括对于 PFDD 的要求，另外 PFDD 也是处方药使用者付费法案（PDUFA VI）的承诺之一。

根据《21 世纪医药法案》的定义，“患者体验数据（patient experience data）”包括：

(1) 由任何人（包括患者、患者的家庭成员和照顾者，患者权益组织，疾病研究基金会，研究人员和制药商）收集；以及(2)旨在提供有关患者对一种疾病或病症的体验的信息，包括 (A) 此类疾病或病症或相关治疗或临床研究的影响（包括身体和社会心理影响）；以及 (B) 患者对其疾病或病症治疗的偏好。

“患者体验数据”的广义定义包括可用于在医药产品开发中了解和提供更好的患者关注的信息收集的广泛机会。符合患者体验数据法定定义的数据范围包括：患者登记数据，自然史研究数据，患者焦点小组或会议报告，患者调查数据，临床试验期间收集的临床结局评估（COA）数据，以及患者偏好数据。

指南概述了构成患者体验数据的内容，并回顾了患者体验数据收集的一般考虑。指南为利益相关者提供了按逻辑顺序排列的一列问题，供他们定义感兴趣的研究问题，相关研究人群以及研究设计的注意事项。指南介绍了定性和定量方法都涵盖了收集患者体验数据的研究目标和方法的范围以及多样性。为满足在定量和定性方法背景中解决代表性数据收集问题的法定要求，指南还概述了各种复杂程度的采样方法。

指南还介绍了数据收集和管理有关的考虑。根据收集到的患者体验数据的类型以及数据在医药产品开发中的使用方式，可能需要以不同的内容和格式来提交。在将患者体验数据提交到 FDA 时，提交者通常应包括所提交患者体验数据的预期目的（即，该数据打算如何用于支持医药产品开发和监管决策）以及研究报告和研究方案，另外还有包括主要数据捕获的模式在内的其它信息。另外，指南还建议了可用于收集患者体验数据的具体定量和定性方法，同时指出研究目的和收集患者体验数据的方法应因研究而异。指南中提出了多种数据收集方法的选项和指导，“在满足法定要求以定量和定性方法的背景下解决代表性数据的收集”。

指南包括一份列出了数据提交标准和要求的附录，以及一份术语表。另外指南中还包括一些假设案例。为了说明指南中介绍的重要概念，FDA 还将这些概念发布在了药品审评与研究中心（CDER）PFDD 网页上。

FDA 表示，有关收集全面而有代表性的患者意见，以及系列中的其它指南，旨在促进系统地收集来自患者和护理人员的可靠意见。总的来看，这篇指南（指南系列中的第一篇）主要回答了以下问题：“从谁那里获得意见，为什么？如何收集这些信息？”

这一系列中的第 2 篇指南将回答：“询问哪些信息，为什么？如何询问广泛的患者和其他以利益相关者所了解的非主要问题？”这一指南计划的内容包括从指南 1 中确定的获取个人信息的方法 , 包括讨论进行定性研究的最佳做法。

第 3 篇指南将回答：“如何决定在临床试验中测量什么指标，以及选择或开发与目标相适的临床结局评估（COA）？”该指南将提供用于提炼对患者重要的感兴趣的概念的方法，并将解决诸如确定应在产品开发计划中需要衡量的问题。

第 4 篇指南将回答：“如何将给定的 COA 工具或一组测量措施纳入到已确定的临床研究终点？如何在终点中定义有意义的变更？”这里要解决的问题将包括如何将 COA 纳入监管决策 , 包括例如哪些患者内部的的评分变化有意义的细节，以及如何收集、分析、解释和提交数据。

这一以患者为中心的药物开发指南系列第一篇的定稿标志着 FDA 终于在这条路上落下第一个脚印 , 未来三篇指南将会何时发布以及究竟能够解决多少问题，我们拭目以待。

作者：识林-椒