FDA 外部委托报告提出简化上市后证据生成的解决方案

随着 FDA 对改善上市后证据生成的关注日益增加，FDA 委托 Reagan-Udall 基金会编制的一份最新的报告为上市后证据生成系统提供了一些潜在的解决方案。

在医药产品整个生命周期中持续生成高质量证据对于确保产品在所有治疗对象人群中安全和适当使用至关重要。作为医疗保健服务一部分的促进上市后证据生成系统对于识别罕见或延迟的安全信号、开发有关产品与具有类似适应症产品相比的相对有效性信息以及识别产品的新潜在用途也很重要。当前用于生成支持初始上市销售申请的证据系统对于提供缩小临床实践中的证据空白或优化已证明安全有效的产品使用所需的信息而言，复杂、昂贵、耗时并且可能没有必要。

Reagan-Udall 基金会发布的长达 61 页的报告中提出了二十多项改进上市后证据生成系统的建议，包括简化方案目标和增加患者参与。在 11 月 14 日就该报告举行的公开会议上，FDA 局长 Robert Califf 强调了简化美国临床试验的必要性。“我想明确的是，从我的角度来看，我们将继续致力于改善上市前试验系统，尤其是在精准医疗快速发展的领域，例如癌症和罕见疾病，以及通过 FDA 加速审批途径的产品。但这份报告涵盖了我们现在需要定义和改进的不同领域。时机刚刚好。”

Califf 表示，虽然临床试验的上市前评价“发挥了其作用”，但仍然留下了一些悬而未决的问题，例如该产品与市场上其它产品相比如何，以及是否可以联合治疗等。他还表示，FDA 和 NIH 召集了一个联合委员会，研究开发可用于描述不同类型临床试验研究特征的“词典”，委员会计划在来年吸引更广泛的社区参与。

报告概述了改进不良事件报告的方法，以及建立结构化临床数据元素和电子报告捕集。报告建议 FDA 领导一个由国立卫生研究院（NIH）、医疗保险和补助服务中心（CMS）以及国家卫生信息技术协调办公室成员组成的跨机构工作组，来制定上市后证据生成标准指南。

Reagan-Udall 基金会在报告中写道，上市后证据生成的理想框架将鼓励比当前系统更有效地实施的证据生成。“这种方法的成功取决于克服报告中提到的障碍。”

报告称，实施上市后证据生成的新框架需要一个“新范式”来继续了解现有医药产品的安全性和有效性。“新范式需要对如何确定优先事项、医疗保健生态系统的不同部分如何提供支持以及医疗服务提供者如何参与等问题做出不同的假设。”

作者：识林-蓝杉