会议 | 新技术如何助力罕见病药物研发？

2023年9月8日-10日，以“罕路同行 湘约未来”为主题的第十二届中国罕见病高峰论坛将在长沙举办！

会议将围绕罕见病与孤儿药政策、注册审评审批、准入与落地、生殖与诊疗、药物创新与研发、产业发展、支付保障及创新支付、伦理问题、基因治疗的研发进展与商业困局、临床试验、真实世界研究与管控式用药、仿制药与改良新药、儿科罕见病、大数据与人工智能、患者服务与患者组织参与等主题，以主题演讲、圆桌讨论、壁报展示、专题沙龙等形式，从不同视角探讨中国罕见病行业的创新发展。

全球已知的罕见病有7000多种，超过90%的罕见病都还没有治疗药物，罕见病患者群体普遍面临“无药可医”的困境。对于罕见病患者来说，最根本的希冀来自罕见病药物的研发。

80%以上的罕见病为遗传性疾病，是最适合使用基因治疗攻克的疾病。基因治疗具体是指利用载体技术将外源目的基因（DNA或RNA）导入患者体内使之表达，以纠正或补偿因基因缺陷或异常引起的疾病；或通过向细胞内导入核酸达到沉默或激活目的基因，以达到治疗目的。相比于其他药物，基因治疗的优势在于从根上解决问题。

近年来，随着基因治疗领域各种新方法和新技术的不断涌现，罕见病药物研发得到了极大推动，为很多罕见病的治疗乃至治愈带来了新的曙光。

基因治疗药物的源头，大多来自基础科研和早期发现的成功转化。9月9日上午8:30-10:00，在中国罕见病高峰论坛上，分论坛“新技术如何助力罕见病药物研发”，邀请了5位嘉宾针对各自从事的罕见病新技术领域做专业分享。

企业方面，精缮科技首席技术官樊辉博士聚焦用于下一代基因与细胞治疗的非病毒载体基因递送系统，中美瑞康创始人&CEO李龙承博士展示RNA激活技术如何应用于罕见病药物开发；高校方面，中国药科大学姜虎林教授开发了原位线粒体基因治疗技术应用于Leber遗传性视神经病变（LHON），四川大学杨林博士致力于构建助力罕见病基因治疗药物研发的腺相关病毒（AAV）平台，浙江大学平渊教授致力于基因编辑生物大分子的递送与治疗。本次分论坛还特邀江苏省卓越博士后计划入选者王译博士作为主持人，相信不同视角的新技术将在现场碰撞出新的火花。

瑞鸥公益基金会

为分论坛支持单位。瑞鸥是国内首家专注于罕见病科学研究与转化医学的创新型公益基金会，由黄如方先生倡议并联合11位知名科学家和企业家共同发起创立。愿景是让罕见病患者人人享有治疗，通过公益的力量，引领科技向善，成为推动罕见病科研和转化医学的创新引擎。

会议议程

讲者简介

此次瑞鸥邀请的讲者主要来自瑞鸥科学创新联盟。联盟聚集了正在从事罕见病科研的研究机构、医疗机构、转化医学中心、高校和企业，搭建罕见病科研领域的交流平台。平台以交流行业信息、学习分享经验、资源互助合作为主要形式，促进领域内产、学、研、医、患的共同发展。瑞鸥愿持续为更多联盟成员提供对外展示与交流的机会，以期实现更多的成果转化造福于罕见病患者。

参会报名

会议亮点

· 最大规模的罕见病综合性学术会议，线下参会者1500+；

· 聚焦中国罕见病最热门议题，多达35场专题讨论会，超过200位大咖精彩分享；

· 联合两大顶级医院共促湖南罕见病事业发展；

· 全方位与权威专家/官员面对面解读最新监管、医保政策；

· 展示最前沿的学术进展、行业发展、诊疗技术。